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Proteínas de camellos y llamas podrían abrir nuevas vías para tratar trastornos cerebrales

Amanda Muga

Foto publicada en X por: @thequeenszoo
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Su pequeño tamaño permite tratar afecciones neurológicas con mayor eficacia y menos efectos secundarios en ratones.

Los nanobodies —pequeñas proteínas derivadas de camellos, llamas y alpacas— podrían ser útiles para tratar trastornos cerebrales como la esquizofrenia y la enfermedad de Alzheimer, según investigadores del CNRS de Montpellier, Francia.

En un artículo publicado en la revista Trends in Pharmacological Sciences, los científicos destacan que su pequeño tamaño permite tratar afecciones neurológicas con mayor eficacia y menos efectos secundarios en ratones.

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Además, detallan los próximos pasos para desarrollar tratamientos seguros para humanos.

Los nanocuerpos de camélidos abren una nueva era de terapias biológicas para trastornos cerebrales y revolucionan nuestra concepción de la terapéutica“, señala Philippe Rondard, coautor del estudio e investigador del CNRS.

Creemos que pueden constituir una nueva clase de fármacos a medio camino entre los anticuerpos convencionales y las moléculas pequeñas”, agregó.

NANOBODIES: PEQUEÑAS PROTEÍNAS DERIVADAS DE CAMELLOS, LLAMAS Y ALPACAS

Descubiertos a principios de los 90 en camélidos, los nanobodies son anticuerpos formados solo por cadenas pesadas y dos ligeras, diez veces más pequeños que los convencionales y únicos entre los mamíferos.

Su tamaño les permite cruzar la barrera hematoencefálica, ofreciendo mayor eficacia y menos efectos secundarios que los fármacos tradicionales para trastornos cerebrales.

MAYOR EFICACIA Y MENOS EFECTOS SECUNDARIOS

Se trata de pequeñas proteínas altamente solubles que pueden entrar en el cerebro de forma pasiva”, comenta Pierre-André Lafon, coautor del estudio. Según los investigadores, estas moléculas ya han demostrado revertir déficits conductuales en ratones con esquizofrenia y otras afecciones neurológicas.

PRUEBAS PENDIENTES ANTES DE ENSAYAR EN HUMANOS

Los nanobodies también son más fáciles de producir y ajustar a sus objetivos, pero antes de ensayos clínicos en humanos, deben evaluarse la toxicología, seguridad a largo plazo, farmacocinética y farmacodinamia.

Además, se necesita confirmar su estabilidad, plegamiento correcto y ausencia de agregación.

Será necesario obtener nanobodies de grado clínico y formulaciones estables que mantengan su actividad durante el almacenamiento y el transporte a largo plazo”, concluyó Rondard.

“Nuestro laboratorio ya ha comenzado a estudiar estos parámetros para algunos nanobodies que penetran en el cerebro y recientemente ha demostrado que las condiciones de tratamiento son compatibles con el tratamiento crónico”, agregó Lafon.

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